在脊髓性肌萎缩症患者机体中，脊髓运动神经元-1（SMN-1）正处于变异状态，而且其缺乏一种协助完全恢复肌肉神经元功能的，意外的是人类不存在某种程度拷贝的基因SMN-2，因此研究者就将以该基因的类似遗传序列为靶点来编辑该基因，从而协助完全恢复肌肉神经元的功能。通过对小鼠展开研究，研究者找到，靶向药物可以提高小鼠的生存率，高达500%至700%，而且对脊髓性肌萎缩症的提高亲率也低约90%。尽管当前并没脊髓性肌萎缩症的有效地疗法，但是研究者在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈向了一大步，涉及研究由美国国立公共卫生研究院获取资助。
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